Liečba: Ako sa liečia pacienti s aplastickou anémiou?

Autor: PD Dr. med. Ayami Yoshimi, PD Dr. med. Brigitte Strahm, posledná zmena: 12. júla 2018

Liečba aplastickej anémie závisí od závažnosti ochorenia. Existujú celkom tri stupne závažnosti, ktorých klasifikácia je určená rozsahom nedostatku krvných buniek. (pozri diagnózu - vyšetrenie krvného obrazu) Liečba závažnej a veľmi závažnej aplastickej anémie sa nelíši.

Nezávažná aplastická anémia (NSAA)

S touto formou sa dá podľa stavu pacienta určite čakať. Očakávaná dĺžka života týchto pacientov je ťažko ovplyvnená aj bez liečby.

Závažná aplastická anémia (SAA)

Pri ťažkej aplastickej anémii nedochádza k spontánnej regresii. Na liečbu sú k dispozícii nasledujúce terapeutické opatrenia:

Transplantácia krvotvorných kmeňových buniek (transplantácia krvotvorných kmeňových buniek príbuzného (alogénna HSCT), viac tu .
Imunosupresívna terapia (IST), to znamená liečba liekmi, ktoré ovplyvňujú funkciu obranného systému (imunitný systém)
podporná terapia (podporná terapia).

Rozhodnutie medzi HSZT a IST je primárne založené na dostupnosti vhodného, takzvaného HLA-identického darcu. Ak sa takýto darca nachádza v rodine (napr. Súrodenci), HSCT by sa mala vykonať čo najskôr. Dlhé čakacie doby pred transplantáciou a veľké množstvo krvných transfúzií pred HSCT môžu zhoršiť východiskovú pozíciu pacienta. Ak nenájdete vhodného darcu, prvou metódou liečby je imunosupresívna terapia (IST). Včasné plánovanie terapie odborníkmi v špecializovanom centre je absolútne nevyhnutné, aby sme mohli pri rozhodovaní postupovať podľa našich najlepších vedomostí.

Alogénna transplantácia krvotvorných kmeňových buniek (HSCT)

Pri alogénnej transplantácii krvných kmeňových buniek (alogénna HSCT) pacient dostane krvné kmeňové bunky od inej osoby („alo-“ je grécka slabika a znamená „iná“ alebo „cudzia“). Môže to byť príbuzný alebo cudzinec (v závislosti od typu darcu sa niekedy používajú rodinní darcovia alebo transplantáty tretích strán).

Pre deti so zhodným (HLA-identickým) darcom (súrodencom) je HSCT terapiou voľby. Je to intenzívna, ale sľubná terapia: HSCT môže vyliečiť až 90% všetkých detí s aplastickou anémiou.

Alogénna HSCT s kmeňovými bunkami od nepríbuzného darcu (zahraničného darcu) je spojená s porovnateľne vyššími rizikami v dôsledku nižšej kompatibility tkaniva medzi darcom a príjemcom, a preto sa zatiaľ neodporúča ako terapia voľby. Výsledky po HSZT od dobre porovnateľných darcov tretích strán sa však v posledných rokoch neustále zlepšovali. Táto liečba preto môže byť pre niektoré deti sľubnou formou liečby v budúcnosti, t. J. Po ďalšom testovaní ich bezpečnosti a znášanlivosti v klinických štúdiách.

Podrobné informácie o alogénnej HSCT nájdete na našom webe:

Imunosupresívna terapia (IST)

Ak nenájdete vhodného darcu pre HSCT alebo ak HSCT nie je pre pacienta možnosťou, napríklad z dôvodu sprievodných ochorení, ponúka imunosupresia ďalšiu možnosť liečby. Kombinácia niekoľkých liekov potláča chybnú imunitnú reakciu, ktorá viedla k zníženiu krvotvorných kmeňových buniek v kostnej dreni.

V posledných rokoch sa osvedčila kombinácia antitymocytového globulínu (ATG) a cyklosporínu (CSA). Pri závažnej aplastickej anémii je niekedy na zníženie rizika infekcie indikované podanie rastového faktora, ktorý stimuluje vlastnú produkciu granulocytov v tele (faktor stimulujúci kolónie granulocytov = G-CSF).

ATG sa podáva do žily počas prvých štyroch dní liečby v nemocnici. Okrem toho pacienti dostávajú glukokortikoid e štyri týždne. CSA sa vydávajú najmenej na šesť mesiacov. Hneď ako sa pacient cíti dobre a jeho krvné hodnoty sa ustálili, môže byť prepustený domov a tiež užívať lieky ako tabletu alebo džús.

Pomocou IST možno dosiahnuť dostatočný nárast krviniek asi u 60% pacientov v priemere asi za dva až štyri mesiace, takže krvné transfúzie už zvyčajne nie sú indikované. Riziko infekcie tiež klesá po IST. Úplná normalizácia hodnôt v krvi sa dosahuje iba u približne 50% pacientov.

Podľa IST však existuje dlhodobé riziko recidívy choroby asi u 30% pacientov. Asi u 20% sa môže vyvinúť takzvané klonálne ochorenie (akútna myeloidná leukémia/myelodysplastický syndróm) alebo paroxysmálna nočná hemoglobinúria. U týchto pacientov je zvyčajne indikovaná alogénna HSCT s kmeňovými bunkami od zodpovedajúceho nepríbuzného darcu kmeňových buniek alebo darcu z rozšírenej rodiny (pozri vyššie).

Ak však nedôjde k významnému zlepšeniu tvorby krvi v prvých 3 - 6 mesiacoch po IST alebo ak po úspešnej liečbe dôjde k relapsu aplastickej anémie, mal by byť HSCT vykonaný vhodným externým darcom. Opakovanie IST sa vo všeobecnosti neodporúča.

Podporná terapia počas liečby aplastickej anémie

Liečba aplastickej anémie si vyžaduje v závislosti od typu použitej liečby (HSZT alebo IST) rôzne podporné opatrenia (podporná terapia). Pomáhajú liečiť alebo predchádzať príznakom súvisiacim s chorobami a vedľajším účinkom súvisiacim s liečbou.

Viac informácií o podpornej terapii nájdete na našom partnerskom portáli www.kinderkrebsinfo.de.

Výmena zložiek krvi (krvné transfúzie)

Anémia a/alebo nedostatok krvných doštičiek (trombocytopénia), ktoré sú spojené so zdravotnými problémami (pozri „Príznaky“), je možné liečiť krvnými transfúziami (ktoré dávajú červené krvinky alebo krvné doštičky).

Transfúzia koncentrátov červených krviniek (Ek)

Anémia sa zvyčajne určuje stanovením červeného krvného farbiva hemoglobínu (skrátene Hb), ktorý je obsiahnutý v červených krvinkách. Deti a dospievajúci s aplastickou anémiou majú znížené „hladiny Hb“, teda znížený hemoglobín v porovnaní s normálnymi hodnotami súvisiacimi s vekom.

Ak pacient súčasne vykazuje príznaky anémie, ako je bledá pokožka, únava, slabosť, dýchavičnosť, znížená výkonnosť, bolesti chrbta alebo hlavy (pozri „Príznaky“), môže byť potrebné nahradiť chýbajúce červené krvinky (erytrocyty). Červené krvinky sa cielene dodávajú prostredníctvom transfúzie koncentrátov erytrocytov (skrátene Ek).

Pravidelnou transfúziou erytrocytov sa telu dodáva veľké množstvo železa, ktoré sa časom ukladá v orgánoch (najmä v pečeni a srdci) a poškodzuje ich. U pacientov s inými chorobami, ktorí sú dlhodobo závislí na transfúziách červených krviniek, sa preto musí vykonávať liečba železom.

Štandardné hodnoty pre počet erytrocytov, hemoglobín a hematokrit

Štandardné hodnoty zodpovedajúce veku pre hemoglobín (hodnota Hb) a pre hematokrit (hodnota HK) sú uvedené v tabuľke. Tu k stolu

U detí po kojení je hodnota hemoglobínu zvyčajne medzi 10 a 16 g/dl a hodnota hematokritu medzi 30 a 49%.

Nájdete tu presnejšie hodnoty počtu erytrocytov, hemoglobínu a hematokritu súvisiace s vekom. Na týchto stránkach sú graficky zobrazené prípustné odchýlky, takzvané referenčné intervaly normálnych hodnôt.

Transfúzia doštičkových koncentrátov (TC)

Krvné doštičky (trombocyty) sú zodpovedné za zastavenie krvácania. Prudký pokles počtu krvných doštičiek (takzvaná trombocytopénia) znamená riziko krvácania. Trombocytopénia je, keď počet krvných doštičiek je menej ako 150 000 na mikroliter.

Náznaky zvýšeného rizika krvácania z dôvodu nedostatku krvných doštičiek sú malé bodkové krvácanie z kože alebo slizníc, ktoré je však viditeľné až pri počte krvných doštičiek pod 30 000 na mikroliter krvi.

Krvné doštičky (trombocyty) sa môžu tiež účinne prenášať (transfúzovať), čo zabraňuje silnému krvácaniu. V strednodobom horizonte však existuje riziko, že imunitný systém pacienta bude senzibilizovaný na krvné doštičky od darcov a bude s nimi bojovať. V týchto situáciách je riziko vážneho krvácania veľmi vysoké.

Prevencia a liečba infekcií

V dôsledku aplastickej anémie, ale aj v dôsledku jej liečby je oslabený imunitný systém pacienta. Musia byť preto čo najlepšie chránené pred infekciami a v prípade infekcií čo najrýchlejšie ošetrené. Okrem vyhýbania sa kontaktu s ľuďmi s infekciami sú nevyhnutnými opatreniami aj preventívne podávanie liekov proti špeciálnym baktériám a plesniam a rýchle podávanie antibiotík pri horúčke.

Je dôležité vedieť: Infekcie u detí so zníženou imunitou sa v zásade majú považovať za život ohrozujúce. Prevencia a liečba infekcií je preto mimoriadne dôležitá.

Podrobné informácie o infekciách u detí a dospievajúcich so zníženou imunitou nájdete na našom partnerskom portáli www.kinderkrebsinfo.de v časti Infekcie so stránkami na:

Známky choroby, ktoré naznačujú infekciu
Prevencia infekcie
Liečba infekcií

Transplantácia kmeňových buniek

Tu nájdete podrobné informácie o transplantáciách kostnej drene a krvných kmeňových buniek na adrese kinderblutkrankheiten.de

Zoznam kliník

Zoznam detských kliník v Nemecku, Rakúsku a Švajčiarsku s hematologickými oddeleniami nájdete tu