Hodnotenie novo schválených liekov: včasné hodnotenie ako sprievodca

Siegmund-Schultze, Nicola

Krátko po schválení je ťažké posúdiť, či bude novo schválený liek prospešný pre pacientov. Systém EVITA nezávislý od spoločnosti je určený na podporu lekárov pri hodnotení.

Ako je možné zhodnotiť potenciálny prínos novo schváleného lieku na liečbu pacientov? A kto by mal informovať lekárov? Aj keď lekárske povolanie a politika diskutujú o tejto otázke v USA už asi 50 rokov, zdá sa, že neboli dobre vyriešené. Podľa NEJM (364; 2011: 1185-7) chýba spoločnosti nezávislé hodnotenie relevantnosti nových látok pre pacienta a prínos rozšírených indikácií pre lieky, ktoré už boli schválené v praktickej forme, ktorá je ľahko dostupná pre lekárov.

Problém vidí aj Drogová komisia Nemeckej lekárskej asociácie (AkdД): „Menej ako 30 percent novo schválených liekov sú„ skutočné “inovácie v tom zmysle, že v porovnaní s existujúcimi terapiami existuje výhoda pre liečbu pacientov,“ uviedol Prof. . DR. med. Wolf-Dieter Ludwig, predseda AkdД na Kongrese vnútorného lekárstva vo Wiesbadene. Podľa AkdД príčiny rozdielov v znalostiach a komunikácii čiastočne vyplývajú zo skutočnosti, že koncepcia štúdií relevantných pre schválenie nie je v praxi často relevantná: študijné kolektívy nie sú reprezentatívne alebo sa kontrolujú iba náhradné ciele alebo sa volia nevhodné kontrolné skupiny napriek existujúcim terapeutickým štandardom. Na druhej strane, európsky schvaľovací orgán EMA vo svojich správach o liekoch nesprístupňuje primárne údaje o klinickej časti štúdií. Pri zachovaní firemného tajomstva je nevyhnutná a možná väčšia transparentnosť, uviedol profesor Dr. med. Ursula Gundert-Remy (Berlín), podpredsedníčka AkdД.

Na tomto pozadí by mal poskytnúť návod algoritmus vyvinutý nemeckými a švédskymi farmakológmi. Prof. Dr. med. Bernd Mьhlbauer, riaditeľ Inštitútu pre klinickú farmakológiu (klinika Bremen-Mitte), vidí úlohy agentúry EVITA v hodnotení liekov hneď po ich uvedení na trh a v prípade zmeny dátovej situácie rýchlo zopakuje hodnotenie. EVITA zároveň upozorňuje na typické nedostatky v schvaľovacích štúdiách. Algoritmus však nenahrádza rozsiahle správy o zdravotných technológiách ani systematické kontroly.

EVITA je založená na vyhodnotení účinnosti a rizikového profilu aktívnej zložky v porovnaní s relevantnými alternatívami. Placebo je povolené na porovnanie, iba ak neexistuje všeobecne akceptovaný štandard. V prípade heterogénnych štandardov je však definícia odkazu zložitá, pripustil Mьhlbauer.

Účinná látka získava pozitívne body prostredníctvom preukázanej výhody v randomizovaných kontrolovaných štúdiách, pokiaľ ide o účinnosť alebo nežiaduce účinky, negatívne body prostredníctvom zodpovedajúcich nevýhod. Celkové skóre EVITA nakoniec odráža aj cieľ liečby (terapia verzus prevencia) a závažnosť ochorenia. Dostupnosť terapeutického štandardu a relevantnosť cieľových hodnôt pre pacienta definujú nastavenie štúdie, na základe ktorej sa hodnotí ďalší klinický prínos. Ak situácia v štúdiu nespĺňa požiadavky, udelí sa hodnotenie „nehodnotiteľné“ (N/A). Farebná škála (červeno-žlto-zelená) poskytuje rýchlu orientáciu v hodnotení.

Podľa tejto metódy bolo doteraz vyhodnotených 23 liekov, z toho 13 ako nehodnotiteľné, štyri s negatívnymi bodmi a šesť s pozitívnym hodnotením. Jedným z pozitívnych hodnotení bol lenalidomid na liečbu refraktérneho alebo rekurentného mnohopočetného myelómu. Pre túto indikáciu je látka schválená v kombinácii s dexametazónom od roku 2007. Farmakológovia z agentúry EVITA však neposúdili hodnotiteľnú situáciu v štúdii s ranolazínom, selektívnym inhibítorom prítoku sodíka do srdcových sodíkových kanálov. Indikáciou je symptomatická liečba anginy pectoris. Ranolazín nebol podľa odôvodnenia testovaný u pacientov, ktorí mali ťažkosti napriek optimálnej antianginóznej liečbe.