Génová terapia Schválené pre najdrahší liek na svete

Najdrahší liek na svete schválený

25. mája 2019, 15:16 | rtr

Prostriedky proti úbytku svalov: Toto je najdrahšia droga na svete, a preto by mala pomôcť. (Zdroj: Reuters)

Jedno použitie môže zachrániť život. Ale liek od švajčiarskej farmaceutickej spoločnosti je taký drahý, že si ho bez dotácie od zdravotnej poisťovne môže ťažko dovoliť ktokoľvek.

Švajčiarska farmaceutická spoločnosť Novartis získala v USA súhlas s génovou terapiou, ktorá je za cenu dobrých dvoch miliónov dolárov za jednu dávku najdrahším liekom na svete. FDA schvaľuje použitie Zolgensmy u detí do dvoch rokov na liečbu dedičnej choroby spinálnej svalovej atrofie (SMA).

To vedie k postupnému zakrpateniu svalov a k predčasnej smrti alebo celoživotnému postihnutiu. S týmto liekom začala spoločnosť Novartis diskutovať o nákladoch na génové terapie. Skupina očakáva tento rok schválenie aj v Európe a Japonsku.

Vysoké náklady na schvaľovací proces v USA spočiatku narážali na odpor úradov. Zdá sa však, že spoločnosť Novartis úspešne argumentovala tým, že jednorazové použitie by zachránilo životy pacientov, ktorí by sa inak museli spoliehať na dlhodobú liečbu, ktorá stojí státisíce dolárov ročne.

Novartis konkuruje spoločnosti Spinraza z americkej biotechnologickej spoločnosti Biogen. Tento štvormesačný liek stojí 750 000 dolárov za prvý rok liečby a 375 000 dolárov potom. Spoločnosť Novartis nedávno dala priestor pre finančné prostriedky, ktoré sú teraz schválené v USA, v rozmedzí 1,5 až 5 miliónov dolárov. Zolgensma je súčasťou repertoáru spoločnosti Novartis, odkedy švajčiarska spoločnosť kúpila v roku 2018 chicagsku spoločnosť AveXis za 8,7 miliárd dolárov.

Platba na splátky pre Zolgensmu možná

Novartis tvrdí, že ponúka zdravotné poistenie na splátky. Porucha svalu postihuje asi 1 z 10 000 detí narodených nažive. Podľa prieskumu Refinitiv odborníci odhadujú v priemere na to, že Novartis môže do roku 2022 vygenerovať tržby vo výške dvoch miliárd dolárov.

Biogen je presvedčený, že Spinraza prinesie príjmy vo výške 2,2 miliardy dolárov, potom čo v roku 2018 dosiahli 1,7 miliardy. Švajčiarsky rival Novartis Roche tiež pracuje na účinnej látke v boji proti tejto chorobe.

Schválenie tiež pre lieky na rakovinu prsníka

Spoločnosť Novartis tiež schválila USA pre liek na rakovinu prsníka. Účinná látka Alpelisib, ktorá sa má predávať pod menom Piqray, patrí do triedy takzvaných inhibítorov PI3K. Podľa FDA je liek Novartis prvý v tejto kategórii, ktorý získal súhlas.

Nebezpečná droga:Tieto lieky sa najčastejšie falšujú
Náklady na reklamáciu:Odpočítajte lieky od dane
Odlišná platnosť:Takto dlho môžete uplatniť recepty

Konkurent spoločnosti Novartis, spoločnosť Roche, jeden z najväčších svetových výrobcov liekov proti rakovine, prerušil vlastný výskum s inhibítorom PI3K z dôvodu neprimeraných výhod a závažných vedľajších účinkov.

Dôležitá poznámka: Informácie za žiadnych okolností nenahrádzajú odborné rady alebo ošetrenie vyškolenými a uznávanými lekármi. Obsah portálu t-online nemôže a nesmie byť použitý na nezávislé stanovenie diagnózy alebo začatie liečby.